A szegedi HCEMM Kutatóközpont fő célja, hogy az öregedéshez kapcsolódó betegségekkel szemben új terápiákat, diagnosztikai eljárásokat fejlesszen ki. Ennél fogva a kutatócsoportokban előbb-utóbb felmerül majd az igény, hogy biológiai mintákat, például emberi szövetmintákat használjanak, mert az új eljárások hatékonysága igazán jól csak ezeken vizsgálható. A HCEMM-nél 2023 decembere óta dr. Bende Balázs és csoportja támogatja a kutatók munkáját a humán mintagyűjtés terén. De mit is jelent pontosan mindez?
Az új gyógyszerek és terápiák fejlesztése lassú és drága folyamat. Az első lépés az alapkutatás: a kutatók megértik a betegség hátterét, kialakulásának és lefolyásának mechanizmusát. Erre a tudásra építve megismerhetik az úgynevezett diagnosztikus vagy terápiás célpontokat. Ezek egy-egy betegség esetében olyan kulcsfontosságú pontok, melyek könnyen és megbízhatóan mutatják ki az adott betegséget, vagy amiket egy terápia (például egy gyógyszer) hatékonyan elérhet, és rajtuk keresztül a beteg állapotát kedvező irányba mozdíthatja. Terápiás célpont lehet például olyan kémiai reakciókból álló útvonal egy lépése, amelyen keresztül a szervezet a meghibásodó sejtek programozott önpusztítását szabályozza. A terápiás célpontokat megismerve, a kutatók képet kapnak arról is, milyen hatóanyagok és eljárások jöhetnek szóba, amik az adott célpontra hatni tudnak. Azonban ez még nem minden, hiszen előbb ki kell szelektálni azokat, amelyek orvosi értelemben és előállíthatóság szempontjából is hatékonyan alkalmazhatóak.
Ennek első lépése az úgynevezett preklinikai fázis kísérletsorozata: ilyenkor állatokon vagy emberi sejtkultúrákon vizsgálják, célba juttatható-e a gyógyszer, működik-e, nincsenek-e olyan káros mellékhatásai, amelyek a további fejlesztést értelmetlenné tennék. A gyógyszerjelöltek nagy része nem jut tovább ennél a szintnél – az ígéretes hatóanyagoknak körülbelül 0,1%-a bizonyul elég hatékonynak és biztonságosnak ahhoz, hogy a következő lépésben, embereken végzett klinikai vizsgálatok folyamán felhasználják.
A klinikai vizsgálatok három fázisban zajlanak. Az első fázisban kis számú egészséges önkéntesen, leggyakrabban felnőtt férfiakon vizsgálják a terápia esetleges mellékhatásait. A következő két fázisban egyre növekvő számú (szintén önkéntes felnőtt nő és férfi) betegen a hatékonyságot, illetve a szükséges dózist tesztelik le. Ez a fázis a fejlesztési folyamat leghosszadalmasabb és legdrágább része. A gyógyszerfejlesztés költségeinek több mint a felét a klinikai vizsgálatok megszervezése emészti fel, amely akár 6-7 évig is eltarthat. Ezt a szakaszt a – preklinikai fázist már kiállt – jelöltek kevesebb mint tizede veszi sikeresen. A diagnosztikai eljárások fejlesztése szerencsére gyorsabb, de a teljes folyamat még itt is 3–7 évet vehet igénybe.
A kutatás-fejlesztés folyamán sok eredményt lehet elérni azzal, ha a betegséget állatokban, vagy akár digitálisan modellezik, de egy ponton túl elkerülhetetlenül szükségessé válik, hogy a kutatók emberi szövetekben, sejtekben vizsgálhassák a fejlesztés alatt álló eljárásokat, manapság már a preklinikai fázis folyamán is.
Emberi szöveteket használni tudományos vizsgálat céljára azonban bonyolult dolog. A minták begyűjtésére és tárolására szigorú szabályok vonatkoznak, ugyanígy a klinikai vizsgálatok kivitelezésére is. Ezek a protokollok megvédik a mintát adó önkéntesek személyiségi jogait, és biztosítják a minták minőségét is. A mintagyűjtési program szervezése által felemésztett idő és energia komoly kihívást jelenthet egy kutatócsoportnak, azonban alternatív megoldás lehet a minták biobankból történő beszerzése, amennyiben valahol már rendelkezésre állnak a kívánt típusú szövetek és sejtek.
Mi az a biobank?
A biobankok egyik fő feladata, hogy szakszerűen begyűjtsenek, tároljanak és rendszerezzenek olyan mintákat, amelyekhez azután a velük együttműködő kutatócsoportok hozzáférhetnek. Ezek lehetnek vérminták, tumorsejtekből származó szövetminták, baktériumtörzsek, de akár székletminták is. Fontos megjegyezni, hogy a tárolt minták kapcsán az önkéntesek előzetesen aláírnak egy beleegyező nyilatkozatot, amellyel hozzájárulnak, hogy sejtjeiket, szöveteiket etikailag és hatóságilag is engedélyezett kutatásokhoz használják fel.
Első lépésként fel kell mérni a kutatók igényeit; a különféle csoportoknak ugyanis nemcsak különféle mintákra van szükségük, de az is eltérő lehet, hogy milyen mennyiségekkel dolgoznak, és mely adatok fontosak számukra.
Egy biobank ezután nemcsak a minták szakszerű, biztonsági és etikai előírásoknak megfelelő tárolásán keresztül segíti a kutatócsoportok munkáját, de nyilvántartja a mintákkal kapcsolatos klinikai adatokat is, illetve segít kiértékelni a vizsgálatok eredményét.
A preklinikai fázis lezárulta után dr. Bende Balázs és csapata a klinikai vizsgálatok megszervezésében is segítséget nyújt. Ehhez nemcsak széles körű klinikai tapasztalatokkal rendelkeznek, hanem specializált támogató cégekkel is kapcsolatban állnak.
A csapat munkájának köszönhetően a HCEMM kutatócsoportjai a terápiás és diagnosztikai eljárások fejlesztési folyamata során átfogó szakmai támogatást kapnak, így biztosítva, hogy az áttörést hozó gyógyászati technológiákkal ne csak az újságcikkek hasábjain, de a kórházakban is találkozhassunk.
A Magyar Molekuláris Medicina Kiválósági Központ (Hungarian Center of Excellence for Molecular Medicine – HCEMM) egy több létesítményben működő intézet, amelynek kutatói úttörő eljárások és terápiás módszerek fejlesztésével járulnak hozzá az egészségesebb öregedéshez. A HCEMM Program jelenleg többek között a H2020 Teaming Projekt támogatásával működik, melynek keretei között a Semmelweis Egyetem, a Szegedi Tudományegyetem és a Szegedi Biológiai Kutatóközpont a heidelbergi székhelyű EMBL-lel, mint partnerintézménnyel dolgozik együtt. A magyar kormány támogatása szintén elengedhetetlen a HCEMM működéséhez, ez jelenleg a Tématerületi Kiválósági Program és a Nemzeti Laboratóriumok Program projektjein keresztül valósul meg. A HCEMM célja, hogy az akadémiai és ipari területek között közvetítve, a molekuláris orvostudomány legújabb eszközein keresztül hozzájáruljon az öregedő magyar népesség életminőségének javításához, és az egészségügyi ellátás költségeinek csökkentéséhez. A szervezet sokrétű munkáját a szegedi székhelyű HCEMM Nonprofit Kft. irányítja.
